Çinde Sun Yat-sen Üniversitesindeki bilim insanları, genetik yapımızın temelini oluşturan DNAdaki 3 milyon baz çiftinin (nükleotit dizilimi) birinde bulunan hatayı düzeltmeyi başardı.
Çalışma bilim dünyasında bir ilk ve çalışmayı yürüten bilim insanları, ilerde bu yöntemle kalıtsal hastalıkların tedavi edilebileceğini söylüyor.
Deneyde laboratuvarda üretilen embriyolar kullanıldı. Akdeniz anemisi taşıyan bir hastadan alınan dokular, klonlama ile üretilen embriyolara yerleştirildi.
Akdeniz anemisi, nokta mutasyon olarak adlandırılan genetik kodumuzdaki tek bir bazda oluşan değişimden kaynaklanıyor.
DNA molekülü, dört farklı bazdan (Adenin, Guanin, Sitozin, Tiyamin) oluşuyor. Bu bazlar DNA çift sarmalının yapısını oluşturuyor. İnsan vücudunun işleyişi için gerekli genetik talimatlar bu bazlarda saklanıyor.
Çindeki ekip, uyguladığı “temel düzenleme” (base editing) yöntemi ile bu yapılardaki bozuklukları dönüştürüp, onarmayı denedi.
İnsan embriyolarında yapılan uygulama ile DNAnın yapısı değiştirilerek embriyo beta-talasemi (Akdeniz anemisi) hastalığından arındırıldı.
Araştırmacılardan Junjiu Huang BBCye yaptığı açıklamada “Temel düzenleme tekniği ile insan embriyosundaki genetik bir hastalığı iyileştirmenin uygulanabilirliğini kanıtlayan ilk grup biz olduk” dedi.
Huang, çalışmanın Akdeniz anemisi hastalarını iyileştirmekte, bu ve bunun gibi kalıtsal hastalıkların bebekler dünyaya gelmeden düzeltilmesinde yeni yollar açacağını belirtti.
YAN ETKİLERİNİN DAHA AZ OLDUĞU DÜŞÜNÜLÜYOR
Temel düzenleme yöntemi, CRISPR olarak bilinen ve hali hazırda bilim dünyasında devrim yaratmış olan genom düzenleme tekniğinin gelişmiş bir şekli.
CRISPR, DNAyı parçalarına ayırıyor. Vücut bu kopukluğu onarmaya çalışırken, genleri de devre dışı bırakıyor. Bu da vücuda yeni bir genetik kod girmeye fırsat tanıyor.
Temel düzenleme tekniği ise DNA temelindeki bazları birbirine dönüştürme yöntemiyle çalışıyor.
ABDdeki Harvard Üniversitesinde temel düzenleme yöntemi üzerine çalışan Profesör David Liu, yöntemi “kimyasal ameliyat” olarak adlandırıyor.
Liu yeni tekniğin CRISPRden daha etkili ve yan etkilerinin daha az olduğunu belirtti. (Kaynak: BBC Türkçe)
